Duchenneova muskulárna dystrofia (DMD) postihuje deti mužského pohlavia v pomere 1:3600, pričom kauzálna liečba v súčasnosti neexistuje. Najčastejšie sa manifestuje pred dovŕšením 6. roku veku dieťaťa a príčinou ochorenia je porucha génu zodpovedná za produkciu dystrofínu – bielkoviny, ktorá je súčasťou svalových vlákien. Okrem postihnutia svalov je spojená aj s postupným sekundárnym vznikom deformít končatín, hrudníka, srdcovými arytmiami a poruchami ventilácie.
Ako oznámili vedci z Cedars-Sinai Heart Institute v Los Angeles, na zmiernenie progresie DMD by mohli mať pozitívny vplyv lieky, ktoré sa doteraz používali v úplne iných indikáciách. Sildenafil a tadanafil sa v súčasnosti používajú ako účinné vazodilatans pri liečbe erektilnej dysfunkcie, ale aj v kardiológii aj na terapiu pľúcnej hypertenzie. Vedcov táto myšlienka priviedla k experimentu, skúmať účinok oboch látok na prekrvenie svalov pri DMD s možným zmiernením jej symptómov. Na experiment si vybrali malý súbor 10 pacientov vo veku 8 až 13 rokov, ktorí boli liečení kortikoidmi a boli schopní samostatnej chôdze, ale na presun používali intermitentne aj kreslo. Sildenafil, resp. tadanafil podávali týmto pacientom počas 14 dní, pričom testovali a porovnávali ich pohybové schopnosti s 10 zdravými chlapcami v identickom veku. Skúmaním prekrvenia svalov dobrovoľníkov v oboch skupinách zistili, že ich hodnoty počas cvičenia boli identické a u chlapcov s DMD sa prekrvenie zlepšovalo v závislosti od množstva podaného lieku.
Napriek tomu, že DMD je ochorením, ktoré súčasná veda nedokáže kauzálne ovplyvniť a liečiť, nie je vylúčené, že sa ukazuje nová možnosť zmiernenia jej príznakov. Nateraz však nie je jasné, ako by pôsobilo podávanie sildenafilu alebo tadanafilu na pacientov s DMD, ak by ich užívali dlhodobo a aká by mala byť optimálna dávka účinnej látky, aby sa jej pozitívny efekt zachoval.
Autor: poly
Foto: fotolia.com
